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延期三个月后,FDA最终批准BioMarin天价孤儿药Brineura

2017-05-03 15:19:18
发布者:admin
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三个月的审核延迟之后,4月27日,FDA批准BioMarin制药的孤儿药Brineura上市,其适应症为极罕见的2 型神经元蜡样质脂褐素质沉积病(CLN2)。

 

BioMarin是一家总部位于加利福尼亚的生物科技公司。BioMarin的高管透露,准备在六月初推出新药Brineura,每盒价格为27,000美元,病人每周需要服药一盒,医保折扣之前的年总费用为702,000美元。在享受联邦医保的折扣之后,每名患者每年的医疗费用为486000美元。

 

分析人士表示,管理层将天价定价归因于创新、巨大需求、病人极少和专业制造。Brineura定价位于是世界范围最高行列之内,仅次于Horizon Pharma的治疗尿液循环障碍的Ravicti和百健的脊髓性肌萎缩症药物Spinraza。百健的Spinraza服用第一年的费用是750,000美元,第二年费用减半。

 

在22例患者的疗效数据和24例患者的安全数据的基础上,FDA的药物评价III室的负责人Julie Beitz表示,该药对于患者来说是“重要进展”,在这之前没有相关治疗方案。

 

CLN2是贝敦氏症的一种,是进展快速的致命脑部疾病。BioMarin公司声称,患这种先天疾病的儿童会在6岁左右完全丧失行走和说话的能力,大部分患者会在8和12岁之间死亡。

 

FDA还要求BioMarin在2岁患者人群中进行后续的安全性研究,和至少10年的安全追踪。美国每年约有二十个患此先天疾病的孩子出生。


BioMarin同时获得了罕见病优先审评券,如果将此药出售给其他制药企业,将获得数亿万美元的回报。

 

FDA批准此药的一个星期前,欧盟药监局CHMP(人类用药委员会)的专家向药监局推荐此药,请求批准其在欧盟境内上市。

 

4月21日CHMP发布决定后,BioMarin高管与分析人士召开电话会议表示,他们在与FDA讨论,且此药物将具有超高的价格。

 

BioMarin计划大力搜寻早期和症状轻微的患者,助力Brineura的商业成功。BioMarin的CEO JJ Bienaimé对CNBC记者透露,考虑此药物治疗可能会“绝对摧毁神经退行性疾病”,当局需要判定这一突破性新药的医学价值。

 

FDA曾经将Brineura的审批推迟三个月,要求BioMarin提交新的疗效数据。BioMarin公司在去年九月提交了这些信息。

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